4 月 10 日，NMPA 官網(wǎng)顯示，信念醫(yī)藥的 1 類新藥波哌達(dá)可基注射液（商品名：信玖凝，研發(fā)代號：BBM-H901）獲批上市，用于治療血友病 B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥）成年患者。

這是國內(nèi)首個獲批上市的 AAV 基因治療藥物，也是首個針對罕見病的基因治療藥物，曾先后被 NMPA 納入突破性療法和優(yōu)先審評通道。

信念醫(yī)藥是國內(nèi) AAV 基因治療先驅(qū)。BBM-H901 是該公司管線內(nèi)首款商業(yè)化上市的新藥，具有里程碑意義，有望成為最優(yōu) B 型血友病基因療法。

值得一提的是，此前于 2023 年 10 月，信念醫(yī)藥已經(jīng)宣布與武田達(dá)成合作，授予武田 BBM-H901 在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門的商業(yè)化權(quán)益。雙方將結(jié)合各自領(lǐng)域的優(yōu)勢和資源，加速推動該產(chǎn)品的商業(yè)化進程，助力 B 型血友病患者獲得創(chuàng)新治療新選擇。

BBM-H901 是信念醫(yī)藥擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的 AAV 基因治療藥物，通過靜脈給藥將人凝血因子 IX（Factor IX，F(xiàn)IX）基因?qū)胙巡?B 患者體內(nèi)持續(xù)表達(dá)，從而提高并長期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到「一次給藥、長期有效」的治療及預(yù)防出血效果。

Insight 數(shù)據(jù)庫顯示，BBM-H901 在各臨床試驗登記平臺上共計啟動了 3 項臨床試驗，其中注冊 III 期臨床結(jié)果已經(jīng)在 2024 年 ASH 年會上公布。

該研究是一項多中心、單臂、III 期臨床研究（NCT05203679），旨在評估單次靜脈輸注 BBM-H901 注射液治療血友病 B 患者的安全性和有效性。研究的主要終點包括 BBM-H901 注射輸注后?52 周內(nèi)的年化出血率（ABR）。

研究結(jié)果顯示，相較于預(yù)防性 FIX 替代療法，BBM-H901 注射液能夠顯著降低患者的 ABR，快速提升患者體內(nèi) FIX 活性水平并持續(xù)穩(wěn)定表達(dá)，從而預(yù)防出血事件。與此同時，研究數(shù)據(jù)亦顯示該款藥物具有良好的安全性和耐受性。

截至 2023 年 4 月 21 日，26 例中國受試者成功入組并且完成 BBM-H901 注射液（5×1012 vg/kg）的單次靜脈輸注治療。52 周隨訪數(shù)據(jù)如下：

受試者平均 ABR為 0.6（95%Cl: 0.18-1.99），顯著低于優(yōu)效性界值 5.0（國內(nèi)預(yù)防治療人群確定的 ABR）；

輸注后第 52 周，平均 FIX 活性達(dá)到 55.08 IU/dL（SD 35.93）（一期法SynthASil）；輸注后第 3 天，平均 FIX 活性已經(jīng)升至 49.70 IU/dL（一期法SynthASil）；

52 周 FIX 藥物的平均輸注次數(shù)，從治療前的 58.2 次（SD 30.67）降至治療后的 2.9 次（SD 10.71）。21 例受試者（80.8%，21/26）在治療后未出現(xiàn)出血事件。平均靶關(guān)節(jié)數(shù)從治療前的 1.1（SD 1.2）降至治療后的 0；

無嚴(yán)重不良事件、無 FⅨ 抑制物陽性的不良事件、無血栓栓塞事件、無 3-4 級不良事件。

除本次獲批的 BBM-H901 之外，信念醫(yī)藥還有 5 款臨床階段新藥在研，均為基因治療藥物，適應(yīng)癥覆蓋?A 型血友病（BBM-H803）、杜氏肌營養(yǎng)不良癥（BBM-D101）、帕金森?。˙BM-P002）、人乳頭瘤病毒感染（BBM040）等。

其中，BBM-D101 已經(jīng)獲得美國 FDA 孤兒藥及兒科罕見病雙重資格認(rèn)定；BBM-H901 和 BBM-H803 注射液也獲得美國 FDA 授予的孤兒藥認(rèn)定。

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（轉(zhuǎn)自：求實藥社）